NRx 旗下 ALS 藥物 GNK-301 獲歐洲專利

GeNeuro, Inc. 為 NRx Pharmaceuticals（那斯達克代碼：NRXP）旗下承載其 ALS 資產的子公司，已獲頒歐洲專利 EP 3 570 878 B1「抗 HERV-K Envelope 抗體及其用途」，將 GNK-301 的專屬權延伸至歐洲，與已核發的兩項美國專利 10,723,787 及 10,981,977 併列。

「ALS 可能是人類所能罹患的最具毀滅性疾病，預期壽命僅二至五年，」該公司執行長 Jonathan Javitt 醫師表示。「有機會與美國國家衛生研究院（NIH）及全球頂尖專家合作，開發一款以生物標記為靶向、且可能改變疾病進程的藥物，有望永遠改變這種可怕疾病的發展軌跡。」

該專利涵蓋的發現為：人類內源性反轉錄病毒 K（HERV-K）的包膜蛋白（稱為 K Env）出現於超過 75% ALS 患者的脊髓液中，具高度神經毒性，並可在實驗動物及人類運動神經元細胞培養中重現 ALS 的神經退化性病理表現。HERV 是於 200 萬至 500 萬年前進入靈長類基因體的病毒殘留物，目前被懷疑是人類疾病的致病因子之一。此項研究由法國里昂的 Geneuro SA 科學家與美國國家神經疾病及中風研究所（NINDS）依據合作研究與開發協議共同完成；相關專利由 GeNeuro 與美國衛生及公共服務部共同持有。

對於一家 ALS 研發計畫尚無任何人體療效數據的公司而言，這項專利核准本身就是其核心資產。GeNeuro 的專利組合現已累積超過 25 項已核發及申請中的專利，涵蓋 HERV 生物學以及診斷與減輕其影響的方法，而歐洲專利權正是合作夥伴願意付費取得的標的：若無此項專利，即使臨床試驗結果良好，被授權方仍可能被禁止在歐盟銷售 GNK-301。

K Env 生物標記能證明什麼、不能證明什麼

作用機制是其差異化所在。已獲核准的 ALS 藥物——田邊三菱製藥的 Radicava（edaravone）、Amylyx 的 Relyvrio（已於 2024 年退出美國與加拿大市場）、以及百健針對約 2% 帶有 SOD1 突變患者所開發的 Qalsody（tofersen）——皆屬症狀治療或僅針對狹窄的基因亞群。GNK-301 是一款設計用於直接阻斷 K Env 的單株抗體，使其成為首個針對病毒再活化假說、且鎖定一個尚無生物標記定義標準療法之疾病的候選藥物。

支持性證據屬於間接性質。Geneuro SA 曾針對 Temelimab 進行五項人體試驗，該抗體為靶向 HERV-W 包膜蛋白的相關抗體，受試者超過 400 人，涵蓋多發性硬化症、第一型糖尿病或長新冠症狀，未出現嚴重不良事件。Temelimab 能穿越血腦屏障，並使磁振造影（MRI）所測得的「黑洞」神經退化指標顯著降低，同時伴隨腦部萎縮相應減少。這確立了該抗體類別的耐受性與中樞神經系統穿透性，但並未證明阻斷 K Env 能延緩 ALS 病程進展；而 K Env 逾 75% 的檢出率屬於診斷性發現，並非療效終點。

製造作業已在進行。GeNeuro 已啟動 GNK-301 的 cGMP 生產，並計畫於 2027 年下半年在美國與歐洲展開第一期試驗，此一時程意味著首次人體安全性數據約需一年後才能取得。瑞士法院於 2026 年 6 月將前 Geneuro SA 的資產判給位於邁阿密的 GeNeuro, Inc.，該公司表示這些資產代表了逾 1.8 億美元資助研究所得的成果。

資金所在何處

NRx 自身的研發線則在別處：無防腐劑靜脈注射氯胺酮 NRX-100 已取得針對抑鬱症（含雙相抑鬱症）自殺意念的快速通道認定，NRX-101 則取得針對自殺性雙相抑鬱症的突破性療法認定。該公司已提交簡略新藥申請（ANDA），並就 NRX-100 啟動新藥申請（NDA），同時正在申請局長國家優先憑證。至於現金跑道——這項制約所有微型市值生物科技公司的關鍵因素——本次公告並未揭露。

2026 年 8 月，GeNeuro 與 NINDS 在國會指導醫學研究計畫（CDMRP）ALS 補助競賽首輪中入選，有望在「治療開發」與「生物標記開發」領域獲得獎助，目前正準備提交最終投標文件。首屆年度「HERV 與人類」會議將於本週末在普林斯頓高等研究院登場，臨床醫師與分子生物學家將於會中為該領域確立研究優先順序。

這項專利改變的是 NRXP 所擁有的資產，而非其已證明的事實。在 2027 年第一期給藥開始之前，這項歐洲專利是一項授權資產與估值下限，而非營收來源；而 K Env 假說仍須經受人體 ALS 數據的檢驗。

本文僅供參考，不構成投資建議。