Celldex Therapeutics表示，barzolvolimab在兩項三期EMBARQ-CSU試驗中均達到主要終點及所有關鍵次要終點，第12週完全緩解率為42.1%至45.7%，安慰劑組為9.3%至12.6%。該項涵蓋1,939名患者的計劃亦在omalizumab難治性患者及血管性水腫患者中顯示獲益。股價盤前下跌逾20%，Celldex仍計劃於2027年提交生物製劑許可申請（BLA）。
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Celldex旗下barzolvolimab達三期臨床目標 股價仍重挫20%
Celldex Therapeutics表示，其試驗性抗體barzolvolimab在兩項針對慢性自發性蕁麻疹的三期試驗中達到主要終點及所有關鍵次要目標，但週二盤前交易中股價卻下跌逾20%。
Celldex資深副總裁暨首席醫療官Diane Young在公司聲明中表示：「我們相信barzolvolimab能夠成為CSU患者的變革性療法。」執行長Anthony Marucci稱其療效為「CSU領域同類最佳」，並表示公司正著手建立具商業化能力的組織。
EMBARQ-CSU1與EMBARQ-CSU2研究共隨機分配1,939名患者（分別為963人與976人），接受每四週一次150毫克barzolvolimab、每八週一次300毫克barzolvolimab或安慰劑治療。兩個劑量組在第12週每週蕁麻疹活動度評分（UAS7）相較基線的平均變化這一主要指標上均優於安慰劑。在EMBARQ-CSU1中，150毫克組改善20.2分，安慰劑組為10.7分；在EMBARQ-CSU2中，300毫克組改善19.7分，安慰劑組為11.4分。所有比較的p值均低於.00001，意味結果出於隨機的機率低於十萬分之一。
完全緩解——即搔癢與風疹完全消失，或UAS7=0——在兩個劑量、兩項研究的第12週達到42.1%至45.7%，安慰劑組則為9.3%至12.6%。至第24週，活性治療組的完全緩解率維持在45.1%至54.0%，安慰劑組為15.4%至17.6%，顯示在第12週數據讀出後，療效持續深化而非減弱。
其差異化優勢體現在最難治療的族群。在對omalizumab（諾華與羅氏以Xolair品牌銷售的標準進階療法）難治的患者中，第12週barzolvolimab組的完全緩解率介於41.7%至55.3%，安慰劑組為9.3%至15.1%。在入組時伴有血管性水腫的患者中，該藥物使腫脹完全消退的比例達62.7%至74.3%，安慰劑組約為34%。
Barzolvolimab是一種人源化單株抗體，可結合KIT受體的一個獨特區域，阻斷肥大細胞存活所需的訊號傳導。肥大細胞活化會驅動CSU的搔癢與風疹，該疾病估計影響全球約1%人口，且相當比例的患者在使用H1抗組織胺後病情仍未受控。公司表示，在24週安慰劑對照期間的安全性与先前二期經驗一致，未披露新的安全訊號。
Celldex計劃在即將舉行的醫學會議上公布完整的EMBARQ-CSU數據集，並於2027年向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交生物製劑許可申請（BLA）。兩項試驗的治療將持續至52週，一項三期b長期延伸研究正在招募受試者。該計劃還涵蓋針對寒冷性蕁麻疹與症狀性皮膚劃痕症的三期研究，以及針對異位性皮膚炎的一項二期研究，屆時將與賽諾菲及再生元旗下的Dupixent競爭。
此次盤前下跌使該數據讀出與2026年多項生技催化事件處於同一類別——強勁療效未能跨越因預期過高而設立的門檻。投資者接下來將關注兩件事：52週數據與醫學會議報告能否釐清有關療效持久性及給藥便利性的疑問，以及2027年的BLA申請能否如期推進。該公司尚未披露barzolvolimab的峰值銷售額預估。
本文僅供參考，不構成投資建議。