AC Immune公布其針對早期帕金森病的ACI-7104第二期VacSYn試驗第一部分第100週結果，所有主要終點均達成，25名接受治療的患者在接種三劑後100%產生抗體。所有患者均觀察到抗體滲透至腦脊髓液，並出現標靶結合的探索性訊號。公司計劃於2027年初與美國食品藥物管理局（FDA）就第二部分試驗設計進行討論。
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AC Immune帕金森病疫苗第100週抗體反應率達100%
AC Immune SA表示，其ACI-7104疫苗在早期帕金森病患者接種三劑後，於100%的患者體內產生抗體，達成第二期VacSYn試驗第一部分的每一項主要終點。
「所有主要終點均達成，展現強勁的免疫原性，且反應率達100%，」AC Immune SA臨時執行長Martin Zügel表示。「該計畫是我們最強效的活性免疫療法之一，ACI-7104誘導的抗體顯示出對聚集態α-突觸核蛋白（a-syn）種類的優先結合能力。」
這家總部位於瑞士洛桑的公司公布了隨機分配進入該研究的全部34名患者的第100週數據——其中25人接受ACI-7104、9人接受安慰劑，分配比例為3:1。安全性、耐受性與免疫原性為三項主要終點，且三者均達成。ACI-7104在整個100週期間總體安全且耐受性良好。
針對聚集態α-突觸核蛋白種類的抗體反應性亦獲得證實，公司並報告所有患者均出現抗體滲透至腦脊髓液的情形。第一部分並非為測量生物標記或臨床結果而設計，但探索性分析發現腦脊髓液中總α-突觸核蛋白出現訊號，公司將其描述為與標靶結合一致的初步證據。探索性相關性分析發現抗體水平與疾病活動度指標之間存在趨勢關聯，不過AC Immune指出樣本量有限。
「免疫反應強勁且可增強，抗體顯著滲透至腦脊髓液，並出現標靶結合的訊號，」AC Immune開發執行副總裁Günther Staffler表示。「結合截至第100週的良好安全性特徵，以及抗體效價與疾病活動度指標之間的探索性相關性，我們有信心這些結果為ACI-7104持續推進至第二部分奠定了堅實基礎。」
該股週二收於2.73美元，上漲2.82%，週三盤前交易價為2.93美元，漲幅7.65%。過去一年該股股價區間為2.09美元至4.00美元，公司市值約2.71億美元。
該試驗將以第一部分為期兩年的延伸研究繼續進行，同時AC Immune正在整合第二部分的最终設計，該部分旨在產生臨床活性證據，作為第三期決策的基礎。該設計將提交美國食品藥物管理局審查，預計會議於2027年初舉行。
這一區別對於如何評價該數據結果至關重要。免疫原性數據證實該疫苗確實做到了其設計目的——激發能到達中樞神經系統的抗體反應——但這些數據並不能說明該反應是否會減緩帕金森病的進展。AC Immune自身的公告指出，第一部分並非為臨床結果評估而設計，使得探索性生物標記與相關性發現僅具方向性意義，而非確證性。
ACI-7104.056是該公司經臨床驗證的抗α-突觸核蛋白前代藥物的優化配方，旨在針對病理性寡聚態α-突觸核蛋白產生標靶特異性抗體反應，以抑制其擴散及下游的神經退化。α-突觸核蛋白聚集是帕金森病的標誌性特徵，也是整個神經退化性疾病領域持續探索的標靶。
AC Immune的研發管線還包括ACI-19764，一種小分子NLRP3發炎體抑制劑，以及一項針對細胞內α-突觸核蛋白的早期小分子計畫。其合作計畫均針對阿茲海默症，涵蓋靶向Abeta的ACI-24、靶向磷酸化Tau的ACI-35，以及針對細胞內病理性Tau的腦滲透性小分子。公司表示，這些合作關係包含超過45億美元的潛在里程碑付款及權利金。
對持股人而言，該數據結果消除了ACI-7104無法產生免疫反應或耐受性失敗的近期風險，並將爭論焦點轉移至抗體效價能否轉化為臨床獲益。下一個明確的數據節點是預計於2027年初與FDA就第二部分設計進行的討論，隨後是第二部分的活性數據。AC Immune將於9月23日美東時間上午10:00就該結果舉行網路直播及電話會議。
本文僅供參考，不構成投資建議。