FDA 將第一期臨床試驗縮短 6 至 12 個月與中國競爭

FDA 正在全面改革早期藥物試驗，以遏止臨床研究流向中國和澳洲。

美國食品藥物管理局（FDA）週一公布監管改革方案，目標是將第一期安全性研究時程縮短六至十二個月，這是阻止藥物研發流向審批更快的中國和澳洲監管機構的部分措施。

「我們眼睜睜看著越來越多的第一期臨床試驗移往海外，這不僅延誤了美國患者的機會，也削弱了美國作為全球生醫研究領導者的地位，」FDA 代理局長 Kyle Diamantas 表示。「FDA 正在採取行動扭轉這一趨勢。」

這項名為「行動試點先鋒」（Operation Trial Blazer）的改革，包括一項加速研究性新藥試點計畫、關於使用先進電腦模型進行劑量選擇的更新指引，以及一套新的臨床試驗總計畫架構。FDA 也重申了一項政策——最初在前局長 Marty Makary 任內宣布——即單一高品質臨床試驗即可滿足藥物批准要求，取代過去需要兩項試驗的標準。一名 HHS 高級官員表示，該機構同步發布了三份指引草案，並計劃推出專屬於第一期臨床試驗問題的網站和客服中心。

這些改革應對了美國日益加劇的競爭劣勢。藥廠越來越多地在中國和澳洲進行早期研究，因為那裡的監管審批速度更快、官僚程序更少、稅務優惠也更為豐厚。HHS 部長 Robert F. Kennedy Jr. 表示，這一趨勢威脅到美國在生醫創新領域的領導地位以及隨之而來的投資。「美國應該是世界上開發新藥的最佳地點，然而我們卻建立了一個將太多臨床研究推向海外的體系，」Kennedy 說。「美國過去曾引領全球醫學創新。我們將再次引領全球。」

改革如何運作

FDA 的三份指引草案分別釐清了早期送審階段的製造資訊要求、提供了使用電腦模型進行劑量選擇的指導方針，並概述了計劃中的總試驗架構。一名 HHS 高級官員表示，該機構也正逐步取消對某些臨床前試驗的動物模型要求。這些變革針對的是小型生技公司的痛點，這些公司往往缺乏有效應對 FDA 早期審查要求的法規專業知識。

在 NIH 方面，院長 Jay Bhattacharya 表示，該機構將利用其臨床試驗網絡來測試新的試驗設計，未來可望更廣泛推廣。「我們將加強使用真實世界數據和因果推論方法，以改善試驗方案的可行性、招募規劃和證據生成，使試驗看起來更快且更具資訊價值，」Bhattacharya 說。NIH 計劃就其改革方案徵求公眾意見，包括修改機構審查委員會的要求，目標是在保護患者的同時簡化試驗流程。

競爭格局

根據 FDA 數據，FDA 上一次加速藥物開發的重大舉措是 2012 年的突破性療法認定，該認定將指定藥物的中位開發時間從標準的八年以上縮短至約 4.8 年。「行動試點先鋒」針對的是另一個瓶頸：第一期安全性研究。在這方面，美國已落後於中國國家藥品監督管理局（2024 年批准了創紀錄數量的研究性新藥申請）以及澳洲的臨床試驗通知計劃（允許研究在提交後最快 30 天內啟動）。

這些改革可能重塑藥廠選擇早期試驗地點的決策。安進（Amgen）研發執行副總裁 Jay Bradner 表示，這些變化最終可能讓更多試驗能在患者定期就診時進行，而非在獨立的研究中心。對整個產業而言，美國更快的第一期臨床試驗時程意味著更短的概念驗證數據取得路徑，這進而影響授權交易、合作估值和創投配置。FDA 表示，加速早期試驗的試點計劃仍在開發中，具體細節預計在未來幾個月內公布。

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