Vertex獲FDA核准基因療法適用於年僅2歲兒童

Vertex Pharmaceuticals獲得美國FDA核准，將CASGEVY基因療法擴大適用於年僅2歲的鐮刀型紅血球疾病或輸血依賴型β地中海貧血兒童患者，這是首款獲准用於該年齡層的基因治療方案。

Vertex在聲明中表示：「CASGEVY現在是首款獲核准用於年僅2歲兒童、同時適用於鐮刀型紅血球疾病及輸血依賴型β地中海貧血的基因療法。」

這項擴大核准涵蓋2歲及以上、患有復發性血管阻塞危象的鐮刀型紅血球疾病患者，以及輸血依賴型β地中海貧血患者。CASGEVY是一種利用患者自身血液幹細胞製成的一次性療法，此前已獲准用於12歲及以上患者。

在一項針對5歲至12歲以下鐮刀型紅血球疾病患童的試驗中，所有八名可評估患者在輸注後24個月內，至少有連續12個月未出現嚴重的血管阻塞危象。在β地中海貧血患童中，九名可評估患者中的八名實現了連續12個月的輸血獨立，中位持續時間為20.1個月。

FDA在Vertex提交申請後53天即授予此項擴大核准，Vertex使用的是「局長國家優先審查憑證」加速計畫，該計畫旨在縮短藥物申請的審查時間。FDA此前已於2023年核准CASGEVY用於12歲及以上患者，同時也核准了Genetix Biotherapeutics的一款基因療法。

鐮刀型紅血球疾病的其他長期治療選擇包括需要配對捐贈者的骨髓移植，以及化療藥物羥基脲。

這項擴大核准顯著擴大了Vertex在CASGEVY上的可治療患者群體，將2至11歲兒童納入適用範圍。投資人將關注Vertex下一次財報電話會議上更新後的營收指引，以了解較年輕年齡組的初期處方趨勢。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。