UniQure 飆漲 80% 因 FDA 逆轉立場接受基因療法申請

美國 FDA 對 uniQure 亨廷頓舞蹈症基因療法的立場逆轉，為加速批准鋪平道路，這家生技公司僅在三個月前遭拒絕送件，如今迎來第二次機會。

uniQure 於 6 月 17 日表示，美國食品藥物管理局（FDA）告知，AMT-130 第一/二期研究的三期數據可作為亨廷頓舞蹈症加速批准申請的主要依據。此決定標誌著與三月立場的急劇逆轉，當時該機構拒絕相同數據，並要求在提交任何申請前進行安慰劑對照試驗。

Guggenheim Securities 分析師在報告中指出：「FDA 願意接受三年期分析，反映了其在領導層改組後，對罕見疾病挑戰的理解有所提升。」前 FDA 局長 Marty Makary 和 Vinay Prasad 在 uniQure 首次尋求加速審批路徑時擔任最高職位，此後已相繼離開該機構。

UniQure 計劃於 2026 年第三季提交生物製劑許可申請（BLA）。消息公布後，該公司股價在盤前交易中飆漲 80% 至 48.51 美元。該生技公司仍需與 FDA 就確效性試驗設計達成協議，該機構尋求使用同步對照組（接受標準療法）而非先前要求的假手術程序。

數據面分析

AMT-130 是一種基因療法，透過將基因沉默機制直接輸送至腦細胞，旨在減緩亨廷頓舞蹈症的病程進展。根據 CNBC 報導，在第一/二期試驗中，uniQure 報告該療法與未經治療患者的外部對照資料庫相比，可將疾病進展減緩 75%。目前美國尚無獲 FDA 批准可減緩或預防亨廷頓舞蹈症的療法。這是一種致命遺傳性疾病，約影響 4 萬名美國人，每年估計新增 1,383 例私人保險確診病例。

該公司的方法使用腺相關病毒載體，遞送針對亨廷頓基因（該疾病的根本原因）的微小 RNA。此機制與標準症狀治療不同，後者僅能控制舞蹈症及其他運動症狀，無法解決根本的神經退化問題。

現金流與稀釋風險

UniQure 仍處於虧損狀態，營收有限，並高度依賴 AMT-130 作為其主要資產。該公司近期在股東批准修改其荷蘭公司章程後，增加了授權股本，稀釋風險依然存在，為潛在上市做準備。在美國，針對罕見疾病的基因療法每次劑量通常花費 200 萬至 450 萬美元，分析師預期 AMT-130 的定價將接近該區間的高端，因為目前尚無能夠改變病程的替代療法。

確效性試驗的要求增加了另一層執行風險。UniQure 表示「致力於不延遲地進行確效性研究」，但 FDA 可能要求在授予加速批准前完成全部患者入組。該公司的現金狀況及該研究的時間表，將決定其能否在不進行額外融資的情況下成功上市。

對投資人而言，FDA 的政策轉向重新設定了風險回報的計算。若獲批准，AMT-130 將成為首款針對亨廷頓舞蹈症的疾病修飾療法，目標市場約涵蓋 4 萬名美國患者。但該股 80% 的漲幅已在很大程度上反映批准的高概率，如果確效性試驗設計被證明比預期更具負擔，則上行空間有限。Rezolute 和 Regenxbio 股價亦因該消息小幅走高，反映出市場預期該機構在罕見疾病證據方面的靈活性不僅限於 uniQure。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。