賽諾菲獲FDA批准Tzield用於兒童第三期糖尿病

美國FDA授予賽諾菲（Sanofi）旗下Tzield加速批准，用於8至17歲新診斷第三期第一型糖尿病兒童，這是該群體首款疾病修飾療法。

Breakthrough T1D執行長Aaron J. Kowalski在聲明中表示：「我們現在擁有一項針對第三期第一型糖尿病自體免疫與進展性本質的新型療法。」

該決定於6月12日公布，基於Phase 3 PROTECT試驗結果。該試驗將328名兒童與青少年以2:1比例隨機分配至Tzield組或安慰劑組。患者接受兩次為期12次輸注的療程，間隔六個月。透過四小時混合餐耐受測試測量，Tzield組平均C胜肽曲線下面積的下降幅度較安慰劑組減緩0.13 pmol/mL。最常見的不良事件包括淋巴細胞減少、嘔吐、皮疹和頭痛，另已通報有細胞激素釋放症候群等嚴重事件。

此次適應症擴展使Tzield可用於首次出現症狀的第三期患者——這一群體遠大於先前符合資格的第二期患者。根據Breakthrough T1D統計，美國每年約有64,000人確診第一型糖尿病。賽諾菲於2023年以29億美元收購Provention Bio，從而取得該藥物。

Tzield於2022年11月首次獲批，用於延緩第二期第一型糖尿病患者進展至第三期疾病。FDA於2024年4月擴大標籤，將一歲以上兒童納入適用範圍。此次週五的加速批准進一步擴展該藥物的用途，使其可在確診後用於保護內源性胰島素生成。

此項批准之前，FDA內部對該藥物的風險效益評估存在分歧。據STAT News報導，時任藥物評估與研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg據報反對此次擴展，認為Tzield在此群體中的效益未超過風險。賽諾菲在Høeg介入後，曾於五月要求將Tzield從委員長國家優先憑證計畫中撤回。Høeg隨後於該月底被解職，由CDER副主任Michael Davis暫代其職。

賽諾菲須透過Phase 3 BETA-PRESERVE試驗確認臨床效益，該試驗目前正在招募患者，預計於2028年公布結果。該公司未就擴大適應症後的銷售預測進行更新。

此次標籤擴展使賽諾菲得以接觸規模顯著擴大的可治療患者群體，因為大多數第一型糖尿病確診發生在症狀浮現的第三期。投資人將密切關注BETA-PRESERVE確證性試驗的招募進度，以及擴大適應症後的任何定價調整。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。