Praxis Precision Medicines 獲 FDA 突破性療法認定，股價上漲 4%

Praxis Precision Medicines Inc. 股價上漲 4%，此前美國食品藥物管理局（FDA）授予 elsunersen 突破性療法認定，用於治療與 SCN2A 發育性與癲癇性腦病變相關的癲癇發作。

「這項認定反映了 FDA 對 SCN2A-DEE unmet need 的迫切性以及我們臨床數據強度的認可，」Praxis 總裁兼執行長 Marcio Souza 表示。

該認定基於 EMBRAVE Part A 試驗的數據，這是一項針對 9 名 2 至 12 歲兒科患者的隨機、假手術對照 Phase 1/2 研究。Elsunersen 治療使每月癲癇發作次數經安慰劑校正後減少 77%（p=0.015），其中 71% 的患者達到超過 50% 的減少，57% 在六個月的治療期間內經歷至少一次 28 天無癲癇發作期。開放標籤延長期顯示療效可持續長達一年。所有接受治療的患者（假手術組無一人）在睡眠、運動功能、肌肉張力、注意力或神經精神運動發育方面均顯示改善。該療法耐受性良好，無藥物相關嚴重不良事件，也無患者因故退出。

Elsunersen 是一種旨在降低 SCN2A 基因表現的反義寡核苷酸，目前擁有 FDA 的突破性療法、孤兒藥及罕見兒科疾病認定，並獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥及 PRIME 資格。關鍵性的 EMBRAVE3 研究正依循與 FDA 一致的簡化單臂註冊路徑，招募約 30 名患者。

該療法針對早發性癲癇的 SCN2A-DEE，這是一種由 SCN2A 基因功能獲得型突變引起的罕見基因性癲癇。癲癇發作通常在嬰兒期開始，並伴隨發育障礙。目前尚無針對其潛在基因病因的核准療法。該計劃正在與 Ionis Pharmaceuticals Inc. 及 RogCon Inc. 合作開發。

這項突破性療法認定可能縮短 elsunersen 的開發與審查時程，使其有潛力成為首款針對 SCN2A 功能獲得型癲癇的疾病修正療法。投資人將關注 EMBRAVE3 註冊試驗的患者招募進展，作為下一項催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。