重點摘要：
- Zilurgisertib在第24週時，使新異位骨化病灶形成較安慰劑減少81%。
- FDA授予優先審查資格，決定期限為2026年9月26日。
- Mirum股價年初至今上漲25.7%；同期Incyte上漲9.9%。
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Mirum與Incyte旗下zilurgisertib使FOP病灶減少81%，FDA啟動優先審查
重點摘要：
- Zilurgisertib在第24週時，使新異位骨化病灶形成較安慰劑減少81%。
- FDA授予優先審查資格，決定期限為2026年9月26日。
- Mirum股價年初至今上漲25.7%；同期Incyte上漲9.9%。
Mirum Pharmaceuticals與Incyte表示，在針對進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的二期臨床試驗中，zilurgisertib使新骨病灶形成減少81%，與此同時FDA已開始對該新藥申請進行優先審查。
「這些數據證明了zilurgisertib從根本上改變這種毀滅性疾病病程的潛力，」兩家公司在公布PROGRESS研究結果的聯合聲明中表示。
這項關鍵性的二期PROGRESS研究共納入63名12歲及以上的進行性骨化性纖維發育不良（FOP）患者。FOP是一種超罕見的遺傳性疾病，患者的軟組織會逐漸轉變為骨骼。患者以同等比例隨機分組，分別接受每日一次100毫克zilurgisertib或安慰劑治療，為期24週，之後進入開放標籤延伸期。在第24週時，治療組僅有一名患者（3.1%）出現新的異位骨化病灶，而安慰劑組則有五名患者（16.7%）出現——相當於減少81%。治療組新病灶的平均體積幾乎完全消除，與安慰劑相比減少了99.9%。
次要終點顯示出一致的療效。治療組患者的總異位骨化病灶體積下降，而安慰劑組則有所增加。Zilurgisertib組的年度化發作活動較低。在開放標籤延伸期至第48週時，無論是繼續治療的患者還是從安慰劑交叉過來的患者，均未出現新的異位骨化病灶。安全性表現良好，大多數不良事件程度為輕度至中度，且未出現任何停藥或劑量減少的情況。
FOP在美國約影響800至1,000名患者，目前尚無任何能夠改變疾病進程的獲批療法。FDA已受理該新藥申請並授予優先審查資格，將標準的10個月審查期縮短至六個月，決定期限為2026年9月26日。Mirum已從Incyte獲得該藥物的全球開發與商業化授權。
正面的臨床數據與監管里程碑對兩家公司而言代表著重大的去風險化事件。Mirum股價年初至今已上漲25.7%，Incyte股價上漲9.9%，而同期更廣泛的行業指數則下跌1.4%。投資者將密切關注FDA於9月的決定，這可能使zilurgisertib成為首個獲批用於治療FOP的藥物。
本文僅供資訊參考，不構成投資建議。
