阿斯特捷利康與Ionis旗下藥物Wainua第三期心臟病試驗失敗

阿斯特捷利康（AstraZeneca）與Ionis Pharmaceuticals表示，其藥物Wainua在一項針對心血管疾病的第三期試驗中未能達到主要目標，這對該藥物在已獲批准的罕見神經疾病適應症之外擴大用途的努力構成挫折。兩家公司未公布詳細數據，也未說明是否會繼續針對該適應症進行開發。

阿斯特捷利康週四表示，與Ionis合作開發的Wainua在這項後期階段研究中，與安慰劑相比，未能降低心血管死亡及反覆心臟問題的發生率。該公司表示：「Wainua未達到主要終點。」但未提供具體的有效性或安全性數據。完整結果將於即將舉行的醫學會議上公布。

該試驗測試的是Wainua（eplontersen），一種反義寡核苷酸藥物——這是一種干擾特定蛋白質產生的基因藥物。該藥物針對運甲狀腺素（transthyretin），這種蛋白質會在組織中累積並導致器官損傷。Wainua目前已獲批准用於運甲狀腺素介導的類澱粉沉積多發性神經病變（一種罕見的神經疾病），可減緩疾病進展。心血管適應症代表著潛在的更大患者族群市場擴張，因為運甲狀腺素的累積也會影響心肌，導致運甲狀腺素心臟類澱粉沉積症。

根據合作協議，Ionis利用其反義技術平台發現了該藥物，並可從銷售中獲得權利金，而阿斯特捷利康則持有美國以外的商業化權利。這次試驗失敗，削弱了Wainua產品線在其已獲批准的ATTR多發性神經病變利基市場之外的潛在成長途徑。Ionis作為一家商業收入有限、依賴管線進行估值的純生技公司，面對此次挫折的下行風險更大。去年總營收超過五百億美元的阿斯特捷利康，則可能將資源重新導向其他管線項目。Alnylam Pharmaceuticals的競爭性RNA干擾藥物Amvuttra與Wainua在ATTR類澱粉沉積症領域競爭，可能從此發展中受益。投資人將關注這兩家公司是否會針對更狹窄的患者族群繼續開發，或是完全終止心血管項目。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。