Agios mitapivat 鐮狀細胞病患者輸血負擔降低 41%

Agios Pharmaceuticals Inc. 表示，在第三期 RISE UP 試驗中，使用 mitapivat 的鐮狀細胞疾病患者中，有 40.6% 達到血紅素反應，而安慰劑組僅為 2.9%，最新數據顯示輸血負擔出現具有臨床意義的降低。

「RISE UP 第三期數據展現了 mitapivat 強大的抗溶血特性，在血紅素和間接膽紅素方面均有快速且持久的改善，同時輸血負擔也顯著降低，」康乃狄克大學健康中心醫學教授暨試驗研究者 Biree Andemariam 表示。

根據在斯德哥爾摩舉行的歐洲血液學協會大會上公布的結果，與安慰劑組相比，使用 mitapivat 的患者需要輸血的比例相對減少了 41.1%（23.9% 對比 40.6%），每位患者的平均紅血球單位輸注量相對減少了 55.9%（0.70 單位對比 1.59 單位）。血紅素反應者——即從第 24 週至第 52 週持續維持血紅素增加至少 1.0 g/dL 的患者——其年化鐮狀細胞疼痛危機發生率降低了 26%（反應者 2.20 次對比非反應者 2.98 次），相關住院次數減少了 34%（1.16 次對比 1.76 次）。

Agios 已於今年五月向美國食品藥物管理局提交補充新藥申請，尋求加速批准 mitapivat 用於鐮狀細胞疾病。該公司正建立在該藥物針對多種溶血性貧血超過十年的臨床經驗之上，並獲得超過 1,300 病人年的安全性數據支持。

RISE UP 試驗為期 52 週的雙盲期，將 207 名參與者以 2:1 的比例隨機分配，接受口服 mitapivat 100 毫克每日兩次或安慰劑。在完成雙盲期的 176 名參與者中，有 174 人選擇轉入為期 216 週的開放標籤延伸研究。血紅素反應者的平均血紅素增幅為 1.6 g/dL。

血紅素反應者在疲勞改善方面也表現更佳，PROMIS 疲勞量表平均變化為負 5.19 分，而非反應者為負 2.55 分，超過了預設的 4.1 分臨床意義門檻。與非反應者相比，反應者在疼痛、睡眠和身體功能指標方面也有改善。

Mitapivat 的耐受性良好，mitapivat 組有 97.1% 的患者出現治療期間出現的不良事件，安慰劑組則為 98.6%。試驗期間未發生與治療相關的死亡事件。

這些數據驗證了丙酮酸激酶活化作為鐮狀細胞疾病一種全新治療方法的可行性。鐮狀細胞疾病是一種罕見的遺傳性血液疾病，在美國約影響 10 萬人。該結果使 Agios 有望將 mitapivat 的應用範圍從目前已核准用於丙酮酸激酶缺乏症的用途，擴展至更龐大的患者群體。投資者將密切關注 FDA 對該補充新藥申請的決定，該決定可能透過該機構的加速批准途徑做出。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。