Acadia Pharma 飆漲 12% 歐盟小組逆轉立場 建議批准 Rett 症藥物 DAYBU

Acadia Pharmaceuticals Inc. 表示，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已通過正面意見，建議核准 DAYBU（trofinetide）的上市許可，用於治療五歲及以上 Rett 症候群患者的神經行為症狀，逆轉了先前的負面趨勢投票。

「CHMP 對 DAYBU 的正面意見是我們使命中的一個重要里程碑，即將這項創新療法帶入歐盟。在歐盟，目前尚無專門核准用於治療這種毀滅性疾病神經行為症狀的療法，」Acadia 的執行長 Catherine Owen Adams 在聲明中表示。

這項建議是在重新審查程序之後做出的，主要依據第三期 LAVENDER 研究的結果。該研究顯示，根據 Rett 症候群行為問卷及臨床整體印象改善量表衡量，該藥物在 Rett 症候群的核心特徵上取得了統計學上顯著且具有臨床意義的改善。CHMP 曾在 2 月發出負面趨勢投票的信號，導致股價下跌，直到週五才出現逆轉。

如果獲得歐洲委員會（European Commission）的上市許可——預計將在未來數月內做出最終決定——DAYBU 將成為歐盟首個獲准用於 Rett 症候群的療法，涵蓋全部 27 個成員國以及冰島、列支敦斯登和挪威。Rett 症候群是一種罕見的神經發育疾病，全球每 10,000 至 15,000 名女性新生兒中約有一例發病，歐洲尚無針對其神經行為症狀的核准治療。

Acadia 股價上漲 12.2%，交易價格接近其 52 週高點，從今年稍早因 CHMP 首次發出負面信號而出現的跌勢中反彈。該公司市值低於 50 億美元，第一季 Daybue 營收為 1.01 億美元，Nuplazid 營收為 1.67 億美元。歐盟核准將為 Acadia 的關鍵藥物資產打開一個新的地理市場，該藥物已在美國、加拿大和以色列獲得核准。投資人將關注歐洲委員會在未來數月內的最終決定，這將是該股的下一項催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。